دونیدالورسِن

دونیدالورسِن (API)

کاربرد تحقیق:
دونیدالورسِن اِی‌پی‌آی (Donidalorsen API) یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) است که برای درمان آنژیوادم ارثی (HAE) و بیماری‌های التهابی مرتبط تحت بررسی است. این دارو در زمینه درمان‌های هدفمند RNA با هدف کاهش بیان ... مورد مطالعه قرار گرفته است.پره‌کالیکرئین پلاسما(KLKB1 mRNA). محققان از دونیدالورسِن برای بررسی مکانیسم‌های خاموش کردن ژن، فارماکوکینتیک وابسته به دوز و کنترل طولانی‌مدت التهاب ناشی از برادی‌کینین استفاده می‌کنند.

عملکرد:
دونیدالورسِن با اتصال انتخابی به ... عمل می‌کند.KLKB1mRNA، تولید پره‌کالیکرئین پلاسما را کاهش می‌دهد - یک آنزیم کلیدی در سیستم کالیکرئین-کینین که مسئول ایجاد تورم و التهاب در HAE است. با کاهش سطح کالیکرئین، دونیدالورسِن به جلوگیری از حملات HAE کمک می‌کند و بار بیماری را کاهش می‌دهد. به عنوان یک API، به عنوان جزء اصلی درمانی در توسعه درمان‌های طولانی‌اثر و زیرجلدی برای HAE عمل می‌کند.