گیوسیران

گیوسیران (API)

کاربرد تحقیق:
Givosiran API یک RNA تداخلی کوچک مصنوعی (siRNA) است که برای درمان پورفیری حاد کبدی (AHP) مورد مطالعه قرار گرفته است. این دارو به طور خاص موارد زیر را هدف قرار می‌دهد:ALAS1ژن (آمینولوولینیک اسید سنتاز ۱) که در مسیر بیوسنتز هم نقش دارد. محققان از گیوسیران برای بررسی درمان‌های مبتنی بر تداخل RNA (RNAi)، خاموش کردن ژن هدفمند کبد و تعدیل مسیرهای متابولیکی درگیر در پورفیری و اختلالات ژنتیکی مرتبط استفاده می‌کنند.

عملکرد:
گیوسیران با کاهش بیان ... عمل می‌کند.ALAS1در سلول‌های کبدی، و در نتیجه کاهش تجمع واسطه‌های سمی هم مانند ALA (اسید آمینولوولینیک) و PBG (پورفوبیلینوژن). این امر به جلوگیری از حملات عصبی-احشایی مرتبط با پورفیری حاد کبدی کمک می‌کند. به عنوان یک API، گیوسیران جزء دارویی فعال در درمان‌های مبتنی بر RNAi است که برای کنترل طولانی مدت AHP با تجویز زیر جلدی طراحی شده‌اند.