API های الیگونوکلئوتیدی
-
اینکلیسیران سدیم
اینکلیسیران سدیم API (ماده‌ی مؤثر دارویی) عمدتاً در زمینه‌ی تداخل RNA (RNAi) و درمان‌های قلبی عروقی مورد مطالعه قرار می‌گیرد. به عنوان یک siRNA دو رشته‌ای که ژن PCSK9 را هدف قرار می‌دهد، در تحقیقات پیش‌بالینی و بالینی برای ارزیابی استراتژی‌های خاموش کردن ژن طولانی‌اثر برای کاهش LDL-C (کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم) استفاده می‌شود. همچنین به عنوان یک ترکیب مدل برای بررسی سیستم‌های تحویل siRNA، پایداری و درمان‌های RNA هدفمند کبد عمل می‌کند.
-
دونیدالورسِن
دونیدالورسِن اِی‌پی‌آی (Donidalorsen API) یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) است که برای درمان آنژیوادم ارثی (HAE) و بیماری‌های التهابی مرتبط تحت بررسی است. این دارو در زمینه درمان‌های هدفمند RNA با هدف کاهش بیان ... مورد مطالعه قرار گرفته است.پره‌کالیکرئین پلاسما(KLKB1 mRNA). محققان از دونیدالورسِن برای بررسی مکانیسم‌های خاموش کردن ژن، فارماکوکینتیک وابسته به دوز و کنترل طولانی‌مدت التهاب ناشی از برادی‌کینین استفاده می‌کنند.
-
فیتوسیران
فیتوسیران API یک RNA تداخل‌کننده کوچک مصنوعی (siRNA) است که در درجه اول در زمینه هموفیلی و اختلالات انعقادی مورد بررسی قرار گرفته است.آنتی‌ترومبین (AT یا SERPINC1)ژنی در کبد برای کاهش تولید آنتی‌ترومبین. محققان از فیتوسیران برای بررسی مکانیسم‌های تداخل RNA (RNAi)، خاموش کردن ژن‌های اختصاصی کبد و استراتژی‌های درمانی جدید برای متعادل‌سازی مجدد انعقاد در بیماران هموفیلی A و B، با یا بدون مهارکننده‌ها، استفاده می‌کنند.
-
گیوسیران
Givosiran API یک RNA تداخلی کوچک مصنوعی (siRNA) است که برای درمان پورفیری حاد کبدی (AHP) مورد مطالعه قرار گرفته است. این دارو به طور خاص موارد زیر را هدف قرار می‌دهد:ALAS1ژن (آمینولوولینیک اسید سنتاز ۱) که در مسیر بیوسنتز هم نقش دارد. محققان از گیوسیران برای بررسی درمان‌های مبتنی بر تداخل RNA (RNAi)، خاموش کردن ژن هدفمند کبد و تعدیل مسیرهای متابولیکی درگیر در پورفیری و اختلالات ژنتیکی مرتبط استفاده می‌کنند.
-
پلوزاسیران
Plozasiran API یک RNA تداخلی کوچک مصنوعی (siRNA) است که برای درمان هیپرتری‌گلیسیریدمی و اختلالات قلبی عروقی و متابولیکی مرتبط توسعه یافته است.APOC3ژنی که آپولیپوپروتئین C-III، یک تنظیم‌کننده کلیدی متابولیسم تری‌گلیسیرید، را کدگذاری می‌کند. در تحقیقات، از Plozasiran برای مطالعه استراتژی‌های کاهش چربی مبتنی بر RNAi، ویژگی خاموش کردن ژن و درمان‌های طولانی‌اثر برای شرایطی مانند سندرم شیلومیکرونمی خانوادگی (FCS) و دیس‌لیپیدمی مختلط استفاده می‌شود.
-
زیلبسیران
Zilebesiran API یک RNA مداخله‌گر کوچک (siRNA) تحقیقاتی است که برای درمان فشار خون بالا توسعه داده شده است.ای جی تیژنی که آنژیوتانسینوژن را کدگذاری می‌کند - یک جزء کلیدی از سیستم رنین-آنژیوتانسین-آلدوسترون (RAAS). در تحقیقات، از زیلبسیران برای مطالعه رویکردهای خاموش کردن ژن برای کنترل طولانی مدت فشار خون، فناوری‌های انتقال RNAi و نقش گسترده‌تر مسیر RAAS در بیماری‌های قلبی عروقی و کلیوی استفاده می‌شود.