پلوزاسیران

پلوزاسیران (API)

کاربرد تحقیق:
Plozasiran API یک RNA تداخلی کوچک مصنوعی (siRNA) است که برای درمان هیپرتری‌گلیسیریدمی و اختلالات قلبی عروقی و متابولیکی مرتبط توسعه یافته است.APOC3ژنی که آپولیپوپروتئین C-III، یک تنظیم‌کننده کلیدی متابولیسم تری‌گلیسیرید، را کدگذاری می‌کند. در تحقیقات، از Plozasiran برای مطالعه استراتژی‌های کاهش چربی مبتنی بر RNAi، ویژگی خاموش کردن ژن و درمان‌های طولانی‌اثر برای شرایطی مانند سندرم شیلومیکرونمی خانوادگی (FCS) و دیس‌لیپیدمی مختلط استفاده می‌شود.

عملکرد:
پلوزاسیران با بی‌صدا کردن عمل می‌کندAPOC3mRNA در کبد، منجر به کاهش سطح آپولیپوپروتئین C-III می‌شود. این امر باعث افزایش لیپولیز و پاکسازی لیپوپروتئین‌های غنی از تری‌گلیسیرید از جریان خون می‌شود. به عنوان یک API، Plozasiran امکان توسعه درمان‌های طولانی‌اثر را با هدف کاهش قابل توجه سطح تری‌گلیسیرید و کاهش خطر پانکراتیت و حوادث قلبی عروقی در بیماران مبتلا به اختلالات شدید یا ژنتیکی لیپید فراهم می‌کند.