در سال 2021-12-06 ، زمان ایالات متحده ، Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) نتایج مثبت خطی از کارآزمایی بالینی فاز III خود را از نامزد داروی خود ، Trofinetide اعلام کرد. آزمایش فاز III ، به نام اسطوخودوس ، عمدتاً برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی تروفینتید در درمان سندرم RETT (RS) استفاده می شود. در مجموع 189 فرد ثبت نام کردند ، تمام زنان 5-20 ساله با Rs.
اسطوخودوس یک کارآزمایی دو سو کور ، تصادفی و کنترل شده با دارونما 12 هفته با نقاط پایانی ترکیبی پرسشنامه رفتاری RS (RSBQ) و نتیجه بالینی مقیاس رتبه بندی جهانی (CGI-I) بود ، که به ترتیب توسط کارکنان و پزشکان مورد ارزیابی قرار گرفت. نکته مهم پایانی ثانویه مقیاس ارتباطی و توسعه رفتار نمادین برای نوزادان و کودکان نوپا (CSBS-DP-IT-Social) است که عمدتاً برای ارزیابی رفتارهای اجتماعی ، کلامی و نمادین در کودکان و کودکان خردسال 6-24 ماه استفاده می شود و می تواند برای غربالگری زودرس برای علائم پرستاری از تأخیر در توسعه و توسعه های دیگر توسعه یافته ، به عنوان یک بیماری اوتیسم استفاده شود.
نتایج نشان داد که تروفینتید در هر دو نقطه پایانی اولیه در مقایسه با دارونما پیشرفت های معنی داری داشت. تغییرات از پایه در RSBQ برای دارونما و تروفینتید در هفته 12 -1.7 در مقابل -5.1 (P = 0.0175) بود. نمرات CGI-I در مقابل 3.5 در مقابل 3.5 (P = 0.0030) بود. در همین حال ، تغییر از ابتدا در CSBS-DP-IT-Social -1.1 و -0.1 به ترتیب برای دارونما و تروفینتید بود.
هر دو نقطه پایانی ثانویه اولیه و اولیه اسطوخودوس پتانسیل Trofinetide را برای درمان Rs نشان داد ، با این حال ، باید توجه داشت که میزان قطع درمان مطالعه مربوط به عوارض جانبی نوظهور (TEAES) در بازوی Trofinetide در مقایسه با دارونما بیشتر بود ، این دو به ترتیب 2.1 ٪ و 17.2 ٪ بودند. در میان آنها ، رایج ترین عوارض جانبی این بود:
① اسهال - Trofinetide 60.6 ٪ (3 /97 ٪ از آنها خفیف تا متوسط بود) و دارونما 19.1 ٪ بود.
② استفراغ - Trofinetide 9 /26 ٪ (96 ٪ از آنها خفیف تا متوسط) و دارونما 6 /9 ٪ بود.
③ عوارض جانبی جدی در 3.2 ٪ از افراد در هر دو گروه رخ داده است.
افراد در محاکمه اسطوخودوس پس از اتمام محاکمه یا در مطالعات انبساط یاس بنفش و LILAC-2 با برچسب باز ، ادامه خواهند داد و> 95 ٪ از افرادی که مطالعه اسطوخودوس را به اتمام رسانده اند ، تصمیم به جابجایی به تحقیقات گسترش لیلک باز می کنند ، یافته ها به یک جلسه پزشکی آینده ارائه می شود.
زمان پست: فوریه -17-2022