• head_banner_01

نتایج Acadia Trofinetide فاز III بالینی بالینی مثبت

در تاریخ 06/12/2021، به وقت ایالات متحده، Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) نتایج مثبت آزمایش بالینی فاز III خود را در مورد داروی نامزد خود، Trofinetide اعلام کرد.کارآزمایی فاز III که اسطوخودوس نام دارد، عمدتاً برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی تروفینتاید در درمان سندرم رت (RS) استفاده می‌شود.در مجموع 189 آزمودنی وارد مطالعه شدند که همه زنان 5-20 ساله مبتلا به RS بودند.

اسطوخودوس یک کارآزمایی دوسوکور، تصادفی شده و کنترل شده با دارونما به مدت 12 هفته بود که به ترتیب توسط کارکنان پرستاری و پزشکان ارزیابی شده بود.کلید نقطه پایانی ثانویه مقیاس رشد ارتباط و رفتار نمادین برای نوزادان و کودکان نوپا (CSBS-DP-IT-Social) است که عمدتاً برای ارزیابی رشد رفتارهای اجتماعی، کلامی و نمادین در نوزادان و کودکان خردسال 6 تا 24 سال استفاده می شود. ماهگی است، و می تواند برای اوتیسم استفاده شود. غربالگری زودهنگام برای علائم تاخیر رشد و سایر تاخیرهای رشد، همانطور که توسط کارکنان پرستاری ارزیابی می شود.

نتایج نشان داد که Trofinetide در هر دو نقطه پایانی اولیه نسبت به دارونما بهبود قابل توجهی داشت.تغییرات نسبت به سطح پایه در RSBQ برای دارونما و تروفینتاید در هفته 12 -1.7 در مقابل -5.1 بود (0.0175=p).نمرات CGI-I 3.8 در مقابل 3.5 بود (0.0030=p).در همین حال، تغییر از پایه در CSBS-DP-IT-Social به ترتیب -1.1 و -0.1 برای دارونما و Trofinetide بود.

هر دو نقطه پایانی اولیه و ثانویه اولیه اسطوخودوس پتانسیل تروفی نتاید را برای درمان RS نشان دادند، با این حال، باید توجه داشت که میزان قطع درمان مطالعه مربوط به عوارض جانبی اضطراری (TEAEs) در بازوی Trofinetide در مقایسه با دارونما بالاتر بود. این دو به ترتیب 2.1% و 17.2% بودند.در میان آنها، شایع ترین عوارض جانبی عبارت بودند از:

① اسهال – تروفینتاید 80.6% (97.3% که خفیف تا متوسط ​​بودند) و دارونما 19.1% بود.

② استفراغ - تروفینتاید 26.9٪ (96٪ از آنها خفیف تا متوسط ​​بودند) و دارونما 9.6٪ بود.

③ عوارض جانبی جدی در 2/3 درصد از افراد در هر دو گروه رخ داد.

افراد در کارآزمایی اسطوخودوس پس از تکمیل کارآزمایی یا در مطالعات گسترش لیلاک و لیلاک-2 با برچسب باز، به دریافت تروفینتاید ادامه خواهند داد، و بیش از 95 درصد از افرادی که مطالعه اسطوخودوس را تکمیل کردند، ترجیح دادند به لیلاک با برچسب باز روی آورند. گسترش تحقیقات، یافته ها به یک جلسه پزشکی آتی ارائه خواهد شد.

Trofinetide


زمان ارسال: فوریه-17-2022